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高中学历的父亲自制药救罕见病儿子

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注册时间:2006-02-11

发表于 2021-10-02 10:31:22 | 显示全部楼层 |阅读模式

昆明卫健委工作人员在接收媒体采访时表示,只要他自制药物不对外售卖不危害社会,不会过多干涉。

在一篇题为《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》的文章中,主人公是只有高中学历的徐伟,他为救治患有罕见病的儿子开始自学基因编辑自制药用级化合物。

据报道,2019年徐伟二胎得了儿子,取名为灏洋,但儿女双全的幸福日子没过多久,小儿子被认定为生长发育迟缓。

3个月后,基因检测报告显示,小灏洋有ATP7A基因缺陷,这导致了遗传性铜缺乏疾病,也被成为Menkes综合症,这是一种罕见病。最终,医生给出的结论是没法治。

这种罕见病没有什么好的治疗方法,对病情有缓解的组胺酸铜无法出境购买,为此徐伟开始自制药物。

他查阅了大量的国内外文献,看不懂的外文就翻译,看不懂的专业名词就查,根据相关论文上提供的方法,用了一个多月的时间,他成功自制出了组胺酸铜,并用到了孩子身上。

在成功制备组胺酸铜后,徐伟还了解到,还有更前沿的课题组在用抗癌药伊利司莫与铜的络合物治疗Menkes小鼠,伊利司莫铜成为他接下来要制备的又一化合物。

又用了一两个月的时间,徐伟和另一位当医生的病友家长自制出了伊利司莫铜。“伊利司莫铜要通过静脉注射,不像组胺酸铜可以天天用,静脉注射后需要时间恢复。”

事件曝光之后,徐伟被称网友称为“续命药师”,不过他在采访中表示,这种说法太夸张了,他不是续命药师,他只是一位普通的父亲,他所做的一切也是基于一位父亲想救自己的孩子,这也是他能为孩子做的。



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注册时间:2006-02-11

 楼主| 发表于 2021-10-02 10:34:45 | 显示全部楼层
只有高中学历的徐伟
为救治患有罕见病的儿子
开始自学基因编辑
自制药用级化合物
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徐伟2岁半的儿子小灏洋,出生刚半年被确诊为Menkes综合症。这是一种极其罕见的遗传性疾病,大多见于男童,由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异,导致身体无法吸收铜离子,严重影响正常发育。目前该病在新生儿中的发病率约为十万分之一。
在《一个父亲的选择》一文中提到,国际上,补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外,这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂,但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格,最终不了了之。于是,大陆家长的常见选择是,去中国台湾和美国的医院拿药。
但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道,徐伟开始走上危险重重的自制药之路。仅有高中学历的他为了孩子,从头开始查资料,翻译文献,以惊人的毅力不断增加自己的知识储备。
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为了最大可能降低费用,徐伟在自己的杂物间里购置所有的国产设备,搭建了一个简易的配药室,一切加起来不到2万。
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没人相信他能成功,妻子不信,病友群里的家长也不信。有人提醒他这样做太危险,弄不好要死人的;有人提醒他可能触犯法律。但是他没有时间去考虑了,“孩子离不开药”。药剂制备完成后,他先在自己和兔子身上多次注射做试验、确定剂量。2020年9月以来,为孩子注射自制药,已重复了300多次。
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在研究自制药的同时,徐伟重拾课本,还报名了****高考。他渴望去真正的实验室,了解涉及儿子疾病的方方面面,“尤其是分子生物学”。他希望,系统学习能为将来针对儿子疾病的基因治疗打下基础。
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徐伟的努力目前只能维持,不能治愈,2岁多的孩子和6个月时期差别不大,最让他安慰的就是孩子偶尔的笑容。不过医生表示,这样的笑容在患儿中,已经属于奇迹。从住院频次、感染或者癫痫发作的情况来看,小灏洋比大多数孩子要好一些。
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对于徐伟的尝试,北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心:“作为静脉注射剂生产都是非常严格的,加的助溶剂是否是药用规格,加的量都有严格规定,自己制作药品谁也不会表态可以用。”
听闻这位父亲的自制药经历后,张继春也感慨:“他能做到这一步,可以说是奇迹了”。与此同时,她同样反复强调,这种方法,可以理解,却不合规。
作为个人,张继春同情罕见病家庭的遭遇,而且也没有治疗方法,只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度,她认为,不管是从药物监管还是临床使用层面,都不会鼓励这种行为。
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9月29日和30日两天,微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”的用户@不负我时光 出面发声,连发3条微博回应相关问题。
首先是感谢网友对孩子病情的关心和鼓励。
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在第二条微博中,徐伟集中回应了化合物安全性问题,同时表达了求助之意,希望能有专家提供支持。
换句话说,之前基于生物化学的化合物制备,只是治标;而徐伟想走得更远一点,通过基因编辑技术来治本。
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30日凌晨的第三条微博,徐伟呼吁网友不要再给自己打赏;但是他也提到,大多数病友家庭条件比他困难,希望网友帮忙想想办法,如何合理合规地为更多病童提供组氨铜酸。
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徐伟说:
“对于我这个做父亲来说,
也许我拯救不了他的生命,
但是我不能让他白来这世上一趟。”
回应法律风险:我自己承担
“铤而走险”是这件事上被使用最多的一个词。现在徐伟已经给孩子用一些皮下静脉注射,但如果因为这个药物注射发生意外,这位父亲是否需要承担相应法律责任?
上海市律协医药健康业务研究委员会主任卢意光介绍,如果发生比如说非常严重的后果,比如孩子死亡,或者严重致残,可能会涉嫌刑事责任。
对此,徐伟回应说:做药,肯定是不合法的,但要称为药,从我的认识来看,它应该是有一个批号,已经审批上市,可以称之为药。你再去做了一个更便宜的,或者不安全的,才算做假药。但现在国内没有已经上市的组氨酸铜和伊利司莫铜,所以我更喜欢把它叫成“化合物”。因为我孩子的病非常罕见,这个“化合物”对我孩子的这种病有帮助,所以我就自己制备了“化合物”去缓解我孩子的病。当然“化合物”也是会有风险的,如果我制备了“化合物”导致其他的人身体受到伤害,肯定也是违法的。但问题是给我自己的孩子用,我自己承担风险。
昆明市卫健委一工作人员表示,徐伟的行为不对外售卖、不危害社会的话,他们不会过多干涉。
看完这位父亲的故事
网友感慨万千
被如山的父爱击中
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有网友和专家有着相同的担忧
表示自制药物有风险
不支持效仿
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也有网友感慨
如果不是无奈到极致
又舍不得孩子
谁会外行去弄这个
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《一个父亲的选择》一文中提到
“使用自制药的同时
他们也如同许多身处绝境中的绝症病人一样
一边相信循证医学
一边盲目地尝试着各种可能的偏方”
这种心情,
家有重症、绝症病人的都能懂
网友心中法律和人情间的天平
这一次多数偏向了人情
“不信命”的徐伟创造了幸运的个例
祝他之后更艰难的道路
也能走得顺利
加油,徐爸爸!

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发表于 2021-10-02 11:10:38 | 显示全部楼层
有可能成为制药集团大鳄CEO哦
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 楼主| 发表于 2021-10-02 11:18:47 | 显示全部楼层
YIYIYAOYAI 发表于 2021-10-02 11:10
有可能成为制药集团大鳄CEO哦

進監獄概率更大
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发表于 2021-10-02 11:52:32 | 显示全部楼层
可怜天下父母亲
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发表于 2021-10-02 12:11:03 | 显示全部楼层
好厉害!
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QQ
发表于 2021-10-02 12:20:55 | 显示全部楼层
说得一点都不错
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发表于 2021-10-02 12:23:17 | 显示全部楼层
我不是药神。
医药公司肯定会举报的,会给官方压力。
祝这位爸爸好运,加油
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20级

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发表于 2021-10-02 12:35:39 | 显示全部楼层
他只是在做化学实验,不是在自制药
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6级

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发表于 2021-10-02 12:36:07 | 显示全部楼层
敢静脉注射风险就更大了,虽然疗效更佳,不过也是没办法的办法了,祝好运
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 楼主| 发表于 2021-10-02 15:25:14 | 显示全部楼层
青楼的马甲 发表于 2021-10-02 12:35
他只是在做化学实验,不是在自制药

看介紹應該是,不然葯那麽好研製?
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发表于 2021-10-02 15:42:17 | 显示全部楼层
我不是药神现实版
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发表于 2021-10-02 16:02:08 | 显示全部楼层
父爱如山
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 楼主| 发表于 2021-10-02 16:06:14 | 显示全部楼层

結局呢?
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